大模型正在以前所未有的速度渗透到制药行业的每一个环节。从2025年底到2026年上半年，AI制药领域迎来了一系列里程碑事件：字节跳动AI制药业务线启动独立融资、中国电信发布生物医药AI多项进展、西湖大学联合多家医疗机构绘制出人体蛋白质高精地图。这些事件叠加在一起，勾勒出大模型赋能制药行业从"概念验证"到"规模化落地"的明确转型路径。
药物发现是AI制药最早也是最深的应用领域。传统的药物发现过程平均耗时3~5年，花费数亿美元，且成功率仅为1/5000。大模型的引入正在从根本上改变这一状况。基于大模型的分子生成技术和蛋白质结构预测技术，已经能够将药物发现的早期阶段缩短至数月，成本降低一个数量级。2026年上半年，多个基于大模型设计的药物分子进入了临床前研究阶段，标志着AI制药从"纸上谈兵"走向了"实药验证"。
西湖大学郭天南教授团队联合上海交通大学医学院、哈尔滨医科大学等单位，在6月17日于《自然》杂志发表了人体蛋白质组高精地图的研究成果。这张"蛋白质地图"完整描绘了人体主要器官和组织的蛋白质表达图谱，为药物靶点发现提供了前所未有的精细导航。大模型在该项目中扮演了核心角色——研究团队利用大模型分析海量的质谱数据，从超过10亿个数据点中识别出了数千个此前未被发现的蛋白质亚型和修饰模式。
在靶点发现环节，大模型展现出了超越传统计算方法的强大能力。通过在海量的文献、专利、临床试验数据和基因组数据上进行训练，AI制药大模型能够从复杂的生物网络中识别出与疾病高度相关的潜在靶点。字节跳动AI制药团队在2026年上半年公布了其内部靶点发现系统的评估数据，显示其基于大模型的靶点预测准确率比传统计算方法高出约40%，并且能够发现传统方法忽略的"非传统"靶点。
2026年上半年最引人注目的产业动态之一，是互联网科技巨头大举涌入AI制药赛道。先是在6月初，字节跳动宣布其AI制药业务线正式启动独立融资和拆分进程，核心团队、算法和技术平台将从字节跳动主体中剥离，成立独立运营的AI制药公司。据知情人士透露，该公司的投前估值已超过50亿美元，吸引了多家顶级风投机构和医药产业资本的兴趣。
字节跳动的AI制药布局始于2024年，经过两年多的积累已经构建了涵盖靶点发现、分子设计、临床试验预测和药物重定位的全链路AI能力。其核心优势在于深度学习算法和对海量多模态数据的处理能力——字节跳动将短视频推荐系统中的大模型技术迁移到了生物分子数据的分析中，用处理用户行为数据的方法来处理蛋白质和分子数据，取得了意想不到的突破。
字节并非唯一入局的互联网科技巨头。腾讯通过投资AI制药企业晶泰科技和深度合作构建医药AI能力，阿里云联合多家药企推出"云计算+大模型"制药平台，百度通过百图生科布局AI制药，京东健康也启动了AI辅助药物研发计划。互联网巨头纷纷入局的逻辑并不复杂——AI制药市场空间巨大，全球药品市场规模超过1.5万亿美元，只要AI能将药物研发效率提升10%，就创造了千亿美元级别的价值。
2026年6月9日，在国家人工智能应用中试基地生物医药制造方向阶段性成果发布会上，中国电信正式发布了其在AI赋能生物医药领域取得的多项突破性进展。依托基地AI药物研发平台，中国电信联合多家制药企业完成了三个候选药物的AI辅助设计，其中一款针对非小细胞肺癌的新型靶向药物已经进入临床前研究阶段，从靶点确定到候选分子优化仅用了11个月，较传统流程缩短了约70%的时间。
中国电信的AI制药布局与其云计算和算力基础设施优势密切相关。中国电信天翼云为AI制药提供了覆盖全国的算力网络，支持大规模分子模拟和虚拟筛选。中国电信还建立了医药领域专用的大模型，在超过5000万篇医学科研论文、200万项专利和30万条临床试验数据上进行了训练，使模型具备了跨学科的医药知识理解能力。这一"算力+模型+应用"三位一体的策略，使中国电信在AI制药赛道中开辟了独特的差异化路径。
大模型在临床试验预测环节的应用取得了实质性进展。临床试验是药物研发中耗时最长、成本最高的环节，平均耗时6~10年，投入数亿至数十亿美元。大模型通过分析历史临床试验数据、患者的基因组数据和生物标志物信息，能够预测候选药物的临床试验成功概率和潜在不良反应。据统计，使用大模型进行临床试验预测后，药企在早期阶段就可以筛选掉约30%最终将在临床试验中失败的候选药物，大幅降低了试验失败造成的资源浪费。
药物重定位是AI制药中投入产出比最高的应用方向——利用已有的安全性数据已知的药物，寻找新的治疗适应症。大模型在这方面的表现尤为出色，通过对已有药物的分子结构与疾病靶点的海量配对分析，大模型能够快速识别出"老药新用"的可能性。2026年上半年，由AI大模型预测和推动的至少有5项药物重定位研究进入了临床试验阶段，涵盖阿尔茨海默病、非酒精性脂肪肝和罕见遗传病等此前缺乏有效治疗方案的疾病领域。